എന്തിനാണ് ഒരു മരുന്നിന് 18 കോടി; അറിയാം ആ വിലയേറിയ മരുന്നിനെ കുറിച്ച്

ഒന്നര വയസുകാരനായ കുഞ്ഞിന് ചികിത്സയ്ക്കായി പതിനെട്ട് കോടിയുടെ മരുന്ന് വേണമെന്ന വാർത്ത കേട്ടതോടെ പലരും ചോദിച്ച ചോദ്യമാണ് ഇത്രയും വില കൂടിയ ഒരു മരുന്നോ എന്നത്. സ്പൈനൽ മസ്കുലർ അട്രോഫി (SMA) എന്ന ഒരു ജനിതക രോഗത്തിന് ഉപയോഗിക്കുന്നതാണ് ഈ മരുന്ന്. പേശികളുടെ ശക്തി തിരിച്ചു കിട്ടാത്ത വണ്ണം ക്രമേണ കുറഞ്ഞുവരുന്ന ഒരു രോഗമാണത്. പേശികളെ നിയന്ത്രിക്കുന്ന നെർവുകൾ ഉൽഭവിക്കുന്നത് സുഷുമ്നാ നാഡിയിലെ Anterior Horn Cell-കളിൽ നിന്നാണ്. ഈ കോശങ്ങൾ ക്രമേണ നശിക്കുന്നത് കൊണ്ടാണ് ഇങ്ങനെ സംഭവിക്കുന്നത്. തലച്ചോറിലെയും സുഷുമ്നയിലെയും കോശങ്ങൾ നശിച്ചാൽ പകരം പുതിയ കോശങ്ങൾ ഉണ്ടാകുന്നില്ല എന്നതിനാൽ പേശികളുടെ ശക്തി പൂർവ്വസ്ഥിതിയിലേക്ക് വരികയില്ല എന്നു മാത്രമല്ല, Anterior Horn cell നശിക്കുന്നതിനനുസരിച്ച് പേശികളുടെ ശക്തി കുറഞ്ഞു കൊണ്ടേയിരിക്കുകയും ചെയ്യും.

രോഗത്തിന്റെ കാഠിന്യമനുസരിച്ച് ഈ രോഗത്തിന് 5 വകഭേദങ്ങളുണ്ടാകും

SMA-0:

ജനിക്കുമ്പോൾ തന്നെ രോഗലക്ഷണങ്ങൾ ഉണ്ടാകും. ഏതാനും നാളുകൾ കൊണ്ട് മരണപ്പെടും.

SMA-1:

ജനിക്കുമ്പോൾ ലക്ഷണങ്ങൾ ഉണ്ടാകില്ല. 2-3 മാസം പ്രായമാകുമ്പോൾ മുതൽ കൈകാലുകളുടെ ചലനം കുറയുന്നതായും, കരയുമ്പോൾ ശബ്ദം നേർത്തതാകുന്നതായും കഴുത്ത് ഉറക്കുന്നില്ല എന്നതും ശ്രദ്ധിക്കപ്പെടുന്നു. ക്രമേണ ശ്വസന പേശികളുടെ ശക്തി കുറയുന്നു. ന്യൂമോണിയ കാരണം ഒരു വയസ്സോടെ മരണപ്പെടുമായിരുന്നു.

SMA-2:

കഴുത്ത് ഉറക്കുകയും എഴുന്നേറ്റ് ഇരിക്കാൻ കഴിവു നേടുകയും ചെയ്യുമെങ്കിലും ഒരിക്കലും നടക്കാൻ സാധിക്കില്ല. കൂടെക്കൂടെയുള്ള കഫക്കെട്ട് കാരണം മരണം സംഭവിക്കാൻ സാധ്യത ഉണ്ട്. SMA 1 ലും 2 ലും പലപ്പോഴും ജീവൻ നിലനിർത്താൻ വെന്റിലേറ്ററിന്റെ സഹായം ആവശ്യമായി വരും.

SMA-3:

നടക്കാൻ സാധിക്കും എങ്കിലും ശക്തി കുറവായിരിക്കും. ഒന്നുരണ്ട് വയസ്സിലാണ് രോഗലക്ഷണങ്ങൾ കണ്ടുതുടങ്ങുന്നത്. ഇരുന്നിടത്തു നിന്ന് എഴുന്നേറ്റ് നിൽക്കാനുള്ള പ്രയാസമാണ് പ്രധാന ലക്ഷണം.

SMA-4:

മുതിർന്നവരെ ബാധിക്കുന്ന തരം.

ഈ അടുത്ത കാലം വരെ ഈ രോഗത്തിന് ഭേദമാക്കാവുന്ന രീതിയിലുള്ള പ്രത്യേക ചികിൽസയൊന്നും തന്നെ ഇല്ലായിരുന്നു. SMA-0 ഗണത്തിൽ പെട്ട കുഞ്ഞുങ്ങൾ വളരെ വേഗം മരണപ്പെടുന്നു.ഫിസിയോ തെറാപ്പി/മറ്റ് സപ്പോർട്ടീവ് ചികിൽസകൾ, ജനറ്റിക് കൗൺസലിംഗ് തുടങ്ങിയവയാണ് ഇതിന് ആദ്യം ചെയ്യുന്ന രീതികൾ. ജനിതക രോഗങ്ങളുടെ രോഗനിർണ്ണയത്തിലും ചികിൽസയിലും അടുത്ത കാലത്തുണ്ടായ കുതിപ്പിന്റെ ഭാഗമായി SMA രോഗത്തിനും അടുത്തകാലത്തായി രോഗത്തിന്റെ മേൽ പറഞ്ഞ സ്വാഭാവിക ഗതിയെ മാറ്റാൻ സാധിക്കുന്ന ചില ചികിൽസകൾ നിലവിൽ വന്നിട്ടുണ്ട്.

Zolgensma: ഒറ്റ തവണ ഞരമ്പിൽ (vein) കുത്തിവെക്കേണ്ടുന്ന മരുന്നാണ്. നിലവിൽ വന്നിട്ട് രണ്ടു വർഷത്തോളമായി. രണ്ട് വയസ്സിൽ താഴെയുളള കുഞ്ഞുങ്ങൾക്കാണ് ഇത് നൽകുന്നത്. ഒരു വയസ്സെത്താതെ മരിച്ചു പോയിരുന്ന SMA-1 വിഭാഗത്തിലുള്ളവർ ഈ ചികിൽസ എടുത്ത ശേഷം കഴുത്തുറച്ച്, 30 സെക്കന്റ് നേരം പിടിക്കാതെ ഇരിക്കുന്നു, വെന്റിലേറ്റർ ആവശ്യകത ഇല്ലാതെയായി, ചികിൽസ എടുത്ത് രണ്ടു വർഷം കഴിഞ്ഞും ജീവിച്ചിരിക്കുന്നു. പൂർണ്ണശമനം ഉണ്ടാകുമോ, സാധാരണ ജീവിതം സാധ്യമാകുമോ എന്നതിനെപ്പറ്റി ഇപ്പോൾ അറിയാൻ സമയമായിട്ടില്ല.

ഈ മരുന്നിനാണ്, ഒരു കുഞ്ഞിനെ ചികിൽസിക്കാൻ 18 കോടി രൂപ വേണ്ടി വരുന്നത്. അമേരിക്കയിലെ FDA അംഗീകരിച്ച മരുന്നുകളിൽ ഏറ്റവും വിലയേറിയതാണ് ഇത്.

Spinraza: സിസേറിയൻ ശസ്ത്രക്രിയക്ക് മയക്കം കെടുക്കുന്നത് പോലെ നട്ടെല്ലിലാണ് ഇത് കുത്തിവെക്കേണ്ടത് (intrathecal). എല്ലാ വിഭാഗം SMA രോഗികളിലും ഇത് ഉപയോഗിക്കാം. ആദ്യ മൂന്ന് ഡോസ് 2 ആഴ്ച ഇടവേളയിൽ, അടുത്തത് ഒരു മാസം കഴിഞ്ഞ് നൽകണം. പിന്നീട് നാലുമാസം കൂടുമ്പോൾ ഒന്ന് എന്ന കണക്കിൽ ജീവിതകാലം മുഴുവൻ.

ചികിൽസ ദീർഘകാലം നീണ്ടു നിൽക്കുന്നതിനാൽ ആകെ ചിലവ് Zolgensma യെക്കാളും വളരെയധികം കൂടുതൽ വരും. രോഗം പൂർണ്ണമായും മാറുകയില്ല എങ്കിലും ഇതുപയോഗിക്കുന്ന SMA-2 രോഗികൾ പിടിച്ചു നടക്കാൻ തുടങ്ങി, വെറ്റിലേറ്റർ ആവശ്യം ഉണ്ടാകുന്നില്ല എന്നൊക്കെയുള്ള റിപ്പോർട്ടുകൾ ഉണ്ട്. 5 വർഷത്തോളമായി ഈ മരുന്ന് ഉപയോഗിച്ചു തുടങ്ങിയിട്ട്. SMA -1 ഗണത്തിൽ പെടുന്ന രോഗികളിൽ zolgensma യുടെ അത്ര തന്നെ ഫലപ്രാപ്തി കണ്ടിട്ടില്ല.

Resdiplam: ഇത് കഴിക്കാൻ ഉള്ള മരുന്നാണ്. ദിവസേന ജീവിതകാലം മുഴവൻ ഉപയോഗിക്കണം. എത്രമാത്രം ഫലവത്താണ് എന്ന റിപ്പോർട്ടുകൾ വന്നു തുടങ്ങുന്നതേയുള്ളൂ.

വളരെ ചിലവേറിയ ഗവേഷണങ്ങൾക്കൊടുവിലാണ് ഇത്തരം മരുന്നുകൾ കണ്ടുപിടിക്കപ്പെടുന്നത്. കൂടുതൽ ഗവേഷണങ്ങളും പരാജയപ്പെടുകയാണ് ചെയ്യുന്നത്. ഈ മരുന്നുകളുടെ ആവശ്യക്കാരാകട്ടെ എണ്ണത്തിൽ വളരെ കുറവും. അത് കൊണ്ട് തന്നെ മുടക്കു മുതൽ തിരികെ ലഭിക്കാൻ മരുന്നു കമ്പനികൾക്ക് ഈ മരുന്നുകൾക്ക് വളരെ വലിയ വിലയിടേണ്ടി വരുന്നു. മാത്രമല്ല കണ്ടുപിടിക്കപ്പെട്ട് ഒരു നിശ്ചിത വർഷങ്ങളിലേക്ക് ഈ മരുന്ന് നിർമ്മിക്കാൻ മറ്റു കമ്പനികളെ പേറ്റന്റ് നിയമങ്ങൾ അനുവദിക്കാത്തതിനാൽ മരുന്നു വിപണിയിൽ മൽസരങ്ങളും ഉണ്ടാകുന്നില്ല. ഇതൊരു സാധാരണ മരുന്നല്ല, ഒരു ജീൻ തെറാപ്പിയാണ്. അത് കണ്ടുപിടിക്കാനും ഉണ്ടാക്കിയെടുക്കാനും നിരവധി വർഷങ്ങളുടെ അധ്വാനം ഉണ്ടായിട്ടുണ്ട്. പക്ഷെ ഇതിന്റെ മാർക്കറ്റ് താരതമ്യേന കുറവാണ്. അമേരിക്കയിൽ ആകെയുള്ളത് ഏകദേശം 20000 SMA രോഗികളാണ്. ഇതിൽ തന്നെ രണ്ടു വയസിൽ താഴെയുള്ളവർ ഏകദേശം 700 മാത്രം. ഒരു മാസം ജനിക്കുന്നത് ഏകദേശം 30 കുഞ്ഞുങ്ങൾ. റിസർച്ചിനും മരുന്നുണ്ടാക്കാനും ഉള്ള ചെലവ് തിരിച്ചു പിടിക്കാൻ വില കൂട്ടുക എന്ന വഴിയാണ് മരുന്ന് കമ്പനി കാണുക. ചുരുക്കത്തിൽ മാരുന്നുണ്ടാക്കാനുള്ള ചെലവും മരുന്നിന്റെ വിലയും തമ്മിൽ വലിയ ബന്ധമൊന്നും ഉണ്ടാവണം എന്ന് നിർബന്ധമില്ല.